2020年3月31日，BMS（百時(shí)美施貴寶）和Bluebird（藍(lán)鳥(niǎo)生物）宣布向FDA遞交CAR-T療法idecabtagene vicleucel的上市申請(qǐng)，用于治療至少經(jīng)過(guò)3種治療方案【免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）、抗CD38抗體】的多發(fā)性骨髓瘤患者。
這是首個(gè)提交審批的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法。
此前美國(guó)FDA獲批的CAR-T療法有：Kymriah、Yescarta。
通用名：idecabtagene vicleucel（ide-cel）
研發(fā)代號(hào)：bb2121
廠家：BMS（百時(shí)美施貴寶）、Bluebird（藍(lán)鳥(niǎo)生物）
美國(guó)首次獲批：未獲批
中國(guó)首次獲批：未獲批
此次上市申請(qǐng)基于一項(xiàng)開(kāi)放性、單臂、多中心、多國(guó)家、II期臨床研究（Karmma研究），評(píng)估了idecabtagene vicleucel在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性。2019年12月美國(guó)血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)（ASH）上Bluebird公開(kāi)了該研究的臨床數(shù)據(jù)。
研究設(shè)計(jì)
該研究共納入了140例接受過(guò)至少三種先期治療方案(包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體)，且對(duì)最后一次治療方案(定義為在最后一次治療期間或60天內(nèi)進(jìn)展)難以耐受的成年復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，其中128例患者接受了idecabtagene vicleucel治療。
其中94%的患者對(duì)抗CD38抗體療法產(chǎn)生耐藥性，84%的患者具有三重耐藥性。
研究的主要終點(diǎn)是根據(jù)國(guó)際骨髓瘤工作組(IMWG)標(biāo)準(zhǔn)由獨(dú)立審查委員會(huì)(IRC)評(píng)估的客觀緩解率（ORR）。
臨床數(shù)據(jù)
研究數(shù)據(jù)顯示，客觀緩解率(ORR)達(dá)到73.4%，完全緩解率(CR)達(dá)到31.3%；中位持續(xù)反應(yīng)時(shí)間（DoR）為10.6個(gè)月；在中位隨訪時(shí)間為11.3個(gè)月時(shí)，無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到8.6個(gè)月。
小結(jié)
期待idecabtagene vicleucel早日獲批，為廣大復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來(lái)新的治療希望！
參考來(lái)源：
https://ashpublications.org
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