近年來，中國醫(yī)藥創(chuàng)新能力和產(chǎn)出快速提高，醫(yī)藥企業(yè)新藥研發(fā)領(lǐng)域的投資熱度也空前高漲，研發(fā)費(fèi)用投入逐漸加大。CAR-T是中國創(chuàng)新藥快速發(fā)展的典型，有望助力我國生物醫(yī)藥實(shí)現(xiàn)彎道超車。
CAR-T迎來三百億美元市場(chǎng)空間
CAR-T中文名是“嵌合抗原受體T細(xì)胞”，是腫瘤免疫治療的新興手段之一，是一種經(jīng)過基因修飾并獲得特異的靶向性效應(yīng)T細(xì)胞，在復(fù)發(fā)性、難治性白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤相關(guān)領(lǐng)域的治療中均展現(xiàn)了高水平的治療效果。
數(shù)據(jù)顯示，截至2018年4月，在Clinical Trials上注冊(cè)過的中國CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的研究項(xiàng)目共158個(gè)，超過歐洲兩倍，僅次于美國試驗(yàn)項(xiàng)目166個(gè)，便顯出與美國并駕齊驅(qū)的態(tài)勢(shì)。
根據(jù)國家食藥監(jiān)總局CDE官網(wǎng)信息，銀河生物、恒潤(rùn)達(dá)生、科濟(jì)生物、博生吉安科、明聚生物、優(yōu)卡迪生物、藝妙醫(yī)療等多家企業(yè)的靶向CD19新藥研究申請(qǐng)相繼獲得CDE優(yōu)先審評(píng)，其中，銀河生物、恒潤(rùn)達(dá)生、科濟(jì)生物于3月12日獲批臨床，成為我國CAR-T第一梯隊(duì)企業(yè)。
機(jī)構(gòu)預(yù)測(cè)，隨著我國《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》于12月22日正式發(fā)布，預(yù)計(jì)CAR-T將迎來新藥研究申請(qǐng)獲批潮，標(biāo)志著我國CAR-T進(jìn)入黃金發(fā)展時(shí)代。
西南證券研究團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，CAR-T產(chǎn)業(yè)將迎來黃金十年，預(yù)計(jì)到2027年全球血液瘤CAR-T銷售額可達(dá)278億美元，其中我國的CAR-T血液瘤市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到100億人民幣。同時(shí)，考慮到CAR-T是腫瘤免疫療法未來的發(fā)展趨勢(shì)，如果在維持緩解率的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步提高安全性水平CAR-T將有望攫取更大的血液瘤市場(chǎng)份額，或?qū)⒊^千億美元。
銀河生物領(lǐng)銜中國CAR-T進(jìn)入黃金時(shí)代
今年1月29日，上市公司銀河生物（000806.SZ）發(fā)布新藥研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)展的公告，全資子公司成都銀河、控股公司北京馬力喏生物科技有限公司及四川大學(xué)聯(lián)合提交的CAR-T藥物“抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已處于國家食品藥品監(jiān)督管理總局審評(píng)審批中，并納入優(yōu)先審評(píng)范圍。而根據(jù)CDE官網(wǎng)信息，銀河生物的CAR-T藥物臨床試驗(yàn)已經(jīng)獲得正式批準(zhǔn)。公司在年報(bào)中表示，“預(yù)計(jì)近期內(nèi)可獲得臨床試驗(yàn)批件”。
銀河生物是國內(nèi)較早進(jìn)入CAR-T細(xì)胞免疫療法研發(fā)的公司，2015年11月，銀河生物與四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室簽署達(dá)成合作，共同開發(fā)抗腫瘤CAR-T細(xì)胞新藥。四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室魏于全院士團(tuán)隊(duì)已從事CAR-T研究逾10年，其中靶向人CD19的CAR-T細(xì)胞治療血液腫瘤技術(shù)已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究階段。
2016年12月，銀河生物子公司成都銀河以1.2億現(xiàn)金分步增資北京馬力喏生物科技有限公司，獲得50%股份。北京馬力喏的CAR-T研發(fā)技術(shù)國內(nèi)領(lǐng)先，其研發(fā)的改良型抗CD19CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)效果顯著：治療有效率達(dá)70%，在高劑量組有效率達(dá)到約80%，其中完全緩解率（CR）達(dá)55%，療效持久并且副作用小，只有3例患者出現(xiàn)低熱反應(yīng)，所有25例治療病人無嚴(yán)重不良反應(yīng)，均未出現(xiàn)嚴(yán)重細(xì)胞因子風(fēng)暴及神經(jīng)毒性不良反應(yīng)。
研究機(jī)構(gòu)認(rèn)為，銀河生物通過參股北京馬力喏，并與四川大學(xué)的重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室團(tuán)隊(duì)合作，在國家政策的大力支持下，有望率先完成商業(yè)化，成為我國CAR-T領(lǐng)域的首批上市企業(yè)。