根據(jù)GlobalData的研究數(shù)據(jù)，全球基因治療市場(chǎng)的總交易數(shù)從2013年的16例增長到2014年的36例，同一時(shí)期，交易的綜合價(jià)值從1.228億美元猛增到49億美元，這代表40倍的增長。
基因治療作為一類新興生物技術(shù)，因?yàn)檫@一技術(shù)仍處于高度的試驗(yàn)階段，多數(shù)產(chǎn)品正處于早期的臨床開發(fā)中，并購活動(dòng)通常比較少。
2014年總體交易額令人印象深刻的增長主要源于雅培實(shí)驗(yàn)室以29億美元收購CFR制藥，后者是智利的一家生物技術(shù)公司，其正在開發(fā)治療酒精中毒及慢性疼痛的基因藥物。CFR在其臨床上有一款以醛脫氫酶為靶點(diǎn)的產(chǎn)品，醛脫氫酶是肝與腎中產(chǎn)生的協(xié)助乙醇拒絕的一種酶。
GlobalData 高級(jí)行業(yè)分析師Dion表示，許可、合作加上融資，代表了自2009年以來達(dá)成的最大數(shù)量的基因治療交易。目前為止，許可交易超過歷史水平，2015年簽署的許可交易超過18億美元。
這些交易包括百時(shí)美施貴寶同為開發(fā) S100AI 而同 UniQure達(dá)成的10億美元的許可協(xié)議，UniQure處Ⅰ期試驗(yàn)階段的該候選藥物用于充血性心力衰竭，這是今年目前為止財(cái)務(wù)影響最大的一項(xiàng)交易。另外，Voyager 同健贊簽署了一項(xiàng)8.45億美元的協(xié)議，以開發(fā)三款用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)的 Ⅰ期項(xiàng)目。
Dion補(bǔ)充，除了許可協(xié)議，公司為了募集資金，股權(quán)融資也是常見的策略，這可以使它們推進(jìn)臨床在研產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)度，將基因治療藥物推向市場(chǎng)。從2014年到2015年，基因治療領(lǐng)域大約募集到15億美元資金，其中大約7.5億美元來自于Avalanche、bluebird bio及Spark Therapeutics的公開上市。此外，位于巴黎的Cellectis在2015年3月份宣布，該公司首次公開發(fā)行募集到2.3億美元，該公司將利用這些資金將其在研的血液腫瘤產(chǎn)品從臨床前試驗(yàn)推進(jìn)到Ⅰ期臨床試驗(yàn)中。